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新型多功能基因編輯平臺(tái)面世,為研究遺傳性疾病療法提供有力工具

2025-01-14 01:35:00 來源: 科技日?qǐng)?bào) 點(diǎn)擊數(shù):

科技日?qǐng)?bào)記者 劉霞

美國(guó)賓夕法尼亞大學(xué)工程與應(yīng)用學(xué)院研究團(tuán)隊(duì)開發(fā)出一種新型基因編輯平臺(tái)——“最小通用遺傳擾動(dòng)技術(shù)(mvGPT)”。這一平臺(tái)集成了基因精確編輯、基因表達(dá)激活與抑制等多重功能,為研究DNA功能原理、治療遺傳性疾病提供了有力工具。相關(guān)論文發(fā)表于新一期《自然·通訊》雜志。

研究團(tuán)隊(duì)解釋說,并非所有遺傳疾病都源自遺傳密碼本身的錯(cuò)誤,有些遺傳疾病,如Ⅰ型糖尿病,是由于某些基因表達(dá)過度或不足所致。以往若要同時(shí)糾正多個(gè)互不相干的遺傳異常,如編輯一個(gè)基因的同時(shí)抑制另一個(gè)基因的表達(dá),需要借助多種不同工具。他們希望打造一個(gè)既能精確有效地編輯DNA,還能調(diào)控基因表達(dá)的單一平臺(tái),因此mvGPT應(yīng)運(yùn)而生。

mvGPT平臺(tái)將能夠修改DNA序列的“先導(dǎo)編輯器”、兩款分別用于增加或抑制基因表達(dá)的工具結(jié)合在一起。這些工具既能各司其職,又能協(xié)同作業(yè),展現(xiàn)出強(qiáng)大的綜合實(shí)力。

研究團(tuán)隊(duì)在威爾森?。ɑ蛑袔в心軌?qū)е赂味範(fàn)詈俗冃缘耐蛔儯┗颊叩母渭?xì)胞上,測(cè)試了mvGPT的性能。結(jié)果顯示,mvGPT不僅成功編輯了患者的基因突變,還同時(shí)增加了與Ⅰ型糖尿病治療密切相關(guān)的基因的表達(dá),并有效抑制了與轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性相關(guān)的另一個(gè)基因的表達(dá)。在多次測(cè)試中,mvGPT均以極高的精確度完成了所有3項(xiàng)任務(wù),展示了其應(yīng)對(duì)復(fù)雜遺傳狀況的能力。

研究團(tuán)隊(duì)表示,由于mvGPT占用的空間小于3個(gè)單獨(dú)工具所占用的總體空間,因此更容易被遞送到細(xì)胞內(nèi)。無論是mRNA鏈,還是用于傳遞基因編輯工具的病毒,均可作為mvGPT的遞送載體。接下來,他們計(jì)劃在患有其他遺傳疾?。ㄈ缧难芗膊。┑膭?dòng)物模型中,進(jìn)一步測(cè)試mvGPT的效能。

責(zé)任編輯:常麗君

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